陈静雯的离世与RAG-17临床试验的遗憾

2025年2月26日晚，湖南渐冻症女孩陈静雯的朋友在社交媒体上宣布了她的离世。陈静雯出生于1998年，2024年6月被确诊为渐冻症，12月基因检测显示其为SOD1基因型渐冻症患者。尽管SOD1基因型已有上市药物托夫生，但其高昂的价格让陈静雯的家庭难以负担。更令人遗憾的是，陈静雯因疾病进展过快，未能符合RAG-17临床试验的入组条件。

蔡磊在2月27日发文回应陈静雯的离世，表达了对她离世的痛心，并提到过去一个多月来，他与医院、药企合作，加快推进生命救治。蔡磊感谢了浙江大学第二附属医院的吴志英教授、李宏福教授以及中美瑞康的李龙承博士团队的努力，并呼吁加速攻克渐冻症。

RAG-17临床试验的进展与挑战

RAG-17是一种针对SOD1基因型渐冻症的药物，目前正在进行I期临床试验。蔡磊及其团队在全球范围内深化科研交流与合作，与超过70位卓越教授及其精英团队、60余家专业科研机构及生物医药公司建立了紧密联系。在多方力量的精诚协作下，RAG-17已进入临床阶段，为渐冻症治疗带来了新希望。

然而，RAG-17临床试验的入组条件严格，患者需要符合一定的身体状况和疾病进展速度。陈静雯的病情迅速恶化，导致她未能入组，这凸显了渐冻症疾病进展的不可预测性和临床试验的紧迫性。

蔡磊的坚持与渐冻症科研的未来

自2019年确诊渐冻症以来，蔡磊以超乎常人的勇气和毅力，投身于渐冻症的科研和公益事业。他调动了全部资源，积极推动药物研发，搭建了全球最大的渐冻症患者科研平台，注册了超过1.5万名患者。他还带头并联合病友志愿捐献脑组织和脊髓组织，为科研提供宝贵样本。

蔡磊表示，他的信心来自于AI的迅猛发展和生命科学时代的到来。他计划全力搭建渐冻症科研AI大脑，持续推进更加广泛的科研合作，整合各方资源，汇聚全球智慧，共同攻克渐冻症这一难关。

渐冻症患者的希望与挑战

渐冻症是一种罕见且致命的疾病，目前尚无有效治疗方法。蔡磊及其团队的努力为渐冻症患者带来了希望，但挑战依然巨大。陈静雯的离世提醒我们，渐冻症疾病进展的不可预测性和临床试验的紧迫性需要更多的关注和投入。

蔡磊呼吁公众坚持科学理念和方法论，支持科研，并共同认识真实世界数据研究的重要意义，共同推动科学的进步，这将关系每个人的健康和幸福生活。

结语

陈静雯的离世令人痛心，但她的故事也激励着更多人关注渐冻症和罕见病的研究。蔡磊及其团队的努力为渐冻症患者带来了希望，RAG-17临床试验的进展为渐冻症治疗开辟了新的道路。我们期待未来有更多的突破，让渐冻症不再成为不可战胜的难题。